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Kuvan

Ultimo aggiornamento: 08/04/2020

Area RiservataFoglietto Illustrativo Dica33


Confezioni

Kuvan 100 mg 120 compresse
Kuvan 100 mg 30 compresse

Cos'è Kuvan?

Kuvan è un farmaco a base del principio attivo Sapropterina Dicloridrato, appartenente alla categoria degli Metabolici trattamento dell'iperfenilalaninemia e nello specifico Prodotti vari dell'apparato gastrointestinale e metabolismo. E' commercializzato in Italia dall'azienda BioMarin International Ltd.

Kuvan può essere prescritto con Ricetta RRL - medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti.

Informazioni commerciali sulla prescrizione

Titolare: BioMarin International Ltd
Concessionario: BioMarin International Ltd
Ricetta: RRL - medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti
Classe: A
Principio attivo: Sapropterina Dicloridrato
Gruppo terapeutico: Metabolici trattamento dell'iperfenilalaninemia
Forma farmaceutica: compressa

Indicazioni

Kuvan è indicato per il trattamento dell'iperfenilalaninemia (HPA) in soggetti adulti e pazienti pediatrici di qualsiasi età affetti da fenilchetonuria (PKU), che hanno mostrato di rispondere a tale trattamento (vedere paragrafo 4.2).
Kuvan è anche indicato per il trattamento dell'iperfenilalaninemia (HPA) in soggetti adulti e pazienti pediatrici di qualsiasi età con carenza di tetraidrobiopterina (BH4), che hanno mostrato di rispondere al trattamento (vedere paragrafo 4.2).

Posologia

Il trattamento con Kuvan deve iniziare ed essere condotto sotto la supervisione di un medico che abbia esperienza nel trattamento della PKU e della carenza di BH4.
Allo scopo di garantire un controllo adeguato dei livelli di fenilalanina nel sangue e del bilancio nutrizionale è necessario un controllo attivo della fenilalanina nella dieta alimentare e dell'assunzione complessiva di proteine durante il trattamento con questo medicinale.
Essendo l'HPA, sia causata da PKU che da carenza di BH4, una condizione cronica, una volta dimostrata la risposta al trattamento, l'utilizzo di Kuvan è inteso a lungo termine (vedere paragrafo 5.1).
Posologia
PKU
La dose iniziale di Kuvan in pazienti adulti o pediatrici affetti da PKU è di 10 mg per ogni kg di peso corporeo una volta al giorno. Il dosaggio viene aggiustato, di norma tra 5 e 20 mg al giorno per ogni kg di peso corporeo allo scopo di raggiungere e mantenere adeguati livelli di fenilalanina nel sangue come definiti dal medico.
Carenza di BH4
La dose iniziale di Kuvan in pazienti adulti e pediatrici affetti da carenza di BH4 è compresa tra 2 e 5 mg per ogni kg di peso corporeo come dose totale giornaliera. Il dosaggio può essere modificato fino a un totale di 20 mg per ogni kg di peso corporeo al giorno.
Kuvan è disponibile in forma di compresse da 100 mg. La dose giornaliera calcolata in base al peso corporeo deve essere arrotondata al multiplo di 100 più vicino. Ad esempio, una dose calcolata compresa tra 401 mg e 450 mg deve essere arrotondata per difetto a 400 mg, corrispondente a 4 compresse. Una dose calcolata compresa tra 451 mg e 499 mg deve essere arrotondata per eccesso a 500 mg corrispondente a 5 compresse.
Aggiustamento della dose
Il trattamento con sapropterina può portare a una diminuzione dei livelli di fenilalanina nel sangue al di sotto del livello terapeutico desiderato. Può essere necessaria una modifica della dose di Kuvan oppure dell'assunzione di fenilalanina mediante la dieta alimentare allo scopo di raggiungere e mantenere i livelli di fenilalanina nel sangue entro i limiti terapeutici desiderati.
I livelli di fenilalanina e di tirosina nel sangue devono essere verificati, in particolare nella popolazione pediatrica, da una a due settimane dopo ciascun aggiustamento della dose e successivamente sottoposti a un frequente monitoraggio sotto la supervisione del medico.
Qualora durante il trattamento con Kuvan si osservi un controllo inadeguato dei livelli di fenilalanina nel sangue, deve essere rivalutata l'aderenza del paziente al trattamento e alla dieta alimentare prescritti prima di prendere in considerazione un aggiustamento della dose di sapropterina.
L'interruzione del trattamento deve avvenire solo sotto la supervisione di un medico. Può essere richiesto un monitoraggio più frequente, poichè i livelli di fenilalanina nel sangue possono aumentare. Può essere necessario modificare la dieta alimentare allo scopo di mantenere i livelli di fenilalanina nel sangue entro i limiti terapeutici desiderati.
Determinazione della risposta al trattamento
È di primaria importanza iniziare il trattamento il prima possibile per evitare la comparsa di manifestazioni cliniche irreversibili quali disordini neurologici nei pazienti pediatrici nonché disturbi cognitivi e disordini psichiatrici negli adulti causati dall'aumento prolungato del livello di fenilalanina nel sangue.
La risposta a questo medicinale è determinata da una diminuzione della fenilalanina nel sangue. I livelli di fenilalanina nel sangue devono essere verificati prima di somministrare Kuvan e dopo una settimana di utilizzo alla dose iniziale raccomandata. Qualora si osservi una riduzione insoddisfacente del livello di fenilalanina nel sangue, la dose può essere aumentata a cadenza settimanale fino a un massimo di 20 mg/kg/die con un monitoraggio continuo, anch'esso a cadenza settimanale, dei livelli di fenilalanina nel sangue per un periodo di un mese. L'assunzione di fenilalanina attraverso la dieta alimentare deve essere mantenuta ad un livello costante durante questo periodo.
È possibile definire soddisfacente una risposta in caso di una riduzione ≥ 30 per cento del livello di fenilalanina nel sangue oppure in caso di conseguimento degli obiettivi terapeutici definiti per un singolo paziente dal medico relativamente al livello di fenilalanina nel sangue. I pazienti che non raggiungono questi livelli di risposta entro il periodo di prova di un mese precedentemente illustrato devono essere considerati non responsivi, questi pazienti non devono essere trattati con Kuvan e devono interrompere la somministrazione di Kuvan.
Una volta accertatala risposta al medicinale, la dose può essere aggiustata entro un limite compreso tra 5 e 20 mg/kg/ die a seconda del grado di risposta alla terapia.
Si raccomanda di verificare i livelli di fenilalanina e tirosina nel sangue una o due settimane dopo ciascuna variazione del dosaggio e di continuare anche in seguito un frequente monitoraggio sotto il controllo del medico.
I pazienti trattati con Kuvan devono continuare una dieta alimentare con livelli ridotti di fenilalanina e devono sottoporsi regolarmente a controlli clinici (come misurazione di livelli plasmatici dei fenilalanina e tirosina, nutrienti assunti, sviluppo psicomotorio).
Popolazioni particolari
Anziani
La sicurezza e l'efficacia di Kuvan in pazienti di età superiore a 65 anni non sono state stabilite. È necessario usare cautela nel prescrivere il medicinale a pazienti anziani.
Compromissione renale o epatica
La sicurezza e l'efficacia di Kuvan in pazienti con insufficienza renale o epatica non sono state stabilite. È necessario usare cautela nel prescrivere il medicinale a tali pazienti.
Popolazione pediatrica
La posologia è la stessa per adulti, bambini e adolescenti.
Modo di somministrazione
Le compresse di Kuvan devono essere assunte in corrispondenza dei pasti, per aumentarne l'assorbimento.
Per i pazienti affetti da PKU, Kuvan deve essere somministrato come dose singola giornaliera ogni giorno alla stessa ora preferibilmente al mattino.
Per i pazienti affetti da carenza di BH4, dividere la dose giornaliera totale in 2 o 3 somministrazioni, distribuite nell'arco della giornata.
I pazienti devono essere avvisati di non inghiottire la capsula di essiccante che si trova nella bottiglia.
Il numero prescritto di compresse deve essere sciolto in un bicchiere o in una tazza di acqua e agitato fino alla dissoluzione. Possono essere necessari alcuni minuti perchè le compresse si sciolgano. Le compresse possono essere schiacciate per dissolverle più velocemente. Possono essere visibili alcune piccole particelle all'interno della soluzione ma esse non influiranno sull'efficacia del medicinale. La soluzione deve essere assunta per via orale entro 15 - 20 minuti dalla sua preparazione.
Pazienti con peso corporeo superiore a 20 kg
Il numero prescritto di compresse deve essere disciolto in un bicchiere o in una tazza con 120-240 ml di acqua e mescolato fino alla dissoluzione.
Bambini con peso corporeo fino a 20 kg
I dispositivi di misurazione necessari per la somministrazione nei bambini con peso corporeo fino a 20 kg (cioè bicchiere dosatore con tacche corrispondenti a 20, 40, 60, 80 ml; siringhe per somministrazione orale da 10 ml e 20 ml con tacche da 1 ml) non sono inclusi nella confezione di Kuvan. Questi dispositivi vengono forniti ai centri pediatrici specializzati in disturbi congeniti del metabolismo, che provvederanno a distribuirli alle persone che assistono i pazienti.
A seconda della dose (in mg/kg/die), sciogliere il numero appropriato di compresse nel volume d'acqua riportato nelle Tabelle 1-4; il volume di soluzione da somministrare è calcolato in base alla dose giornaliera totale prescritta. Il numero prescritto di compresse per una dose da 2, 5, 10 e 20 mg/kg/die deve essere trasferito in un bicchiere graduato (con tacche appropriate corrispondenti a 20, 40, 60 e 80 ml) insieme alla quantità d'acqua indicata nelle Tabelle 1-4 e mescolato fino alla dissoluzione.
Se deve essere somministrata solo una parte di questa soluzione, utilizzare una siringa per somministrazione orale per prelevare il volume di soluzione da somministrare. La soluzione può quindi essere trasferita in un altro bicchiere per la somministrazione del medicinale. Nei bambini piccoli è possibile utilizzare una siringa per somministrazione orale. Per la somministrazione di volumi ≤10 ml deve essere utilizzata una siringa per somministrazione orale da 10 ml e per la somministrazione di volumi >10 ml una siringa per somministrazione orale da 20 ml.
Tabella 1: tabella per la somministrazione di 2 mg/kg al giorno nei bambini con peso corporeo fino a 20 kg
Peso (kg)
Dose totale (mg/die)
Numero di compresse da sciogliere (solo per formulazione da 100 mg)
Volume di dissoluzione (ml)
Volume di soluzione da somministrare (ml)*
2
4
1
80
3
3
6
1
80
5
4
8
1
80
6
5
10
1
80
8
6
12
1
80
10
7
14
1
80
11
8
16
1
80
13
9
18
1
80
14
10
20
1
80
16
11
22
1
80
18
12
24
1
80
19
13
26
1
80
21
14
28
1
80
22
15
30
1
80
24
16
32
1
80
26
17
34
1
80
27
18
36
1
80
29
19
38
1
80
30
20
40
1
80
32
*Riflette il volume per dose giornaliera totale.
Smaltire la soluzione inutilizzata ottenuta dalla dissoluzione delle compresse entro 20 minuti.
Tabella 2: tabella per la somministrazione di 5 mg/kg al giorno nei bambini con peso corporeo fino a 20 kg
Peso (kg)
Dose totale (mg/die)
Numero di compresse da sciogliere (solo per formulazione da 100 mg)
Volume di dissoluzione (ml)
Volume di soluzione da somministrare (ml)*
2
10
1
40
4
3
15
1
40
6
4
20
1
40
8
5
25
1
40
10
6
30
1
40
12
7
35
1
40
14
8
40
1
40
16
9
45
1
40
18
10
50
1
40
20
11
55
1
40
22
12
60
1
40
24
13
65
1
40
26
14
70
1
40
28
15
75
1
40
30
16
80
1
40
32
17
85
1
40
34
18
90
1
40
36
19
95
1
40
38
20
100
1
40
40
*Riflette il volume per dose giornaliera totale.
Smaltire la soluzione inutilizzata ottenuta dalla dissoluzione delle compresse entro 20 minuti.
Tabella 3: tabella per la somministrazione di 10 mg/kg al giorno nei bambini con peso corporeo fino a 20 kg
Peso (kg)
Dose totale (mg/die)
Numero di compresse da sciogliere (solo per formulazione da 100 mg)
Volume di dissoluzione (ml)
Volume di soluzione da somministrare (ml)*
2
20
1
20
4
3
30
1
20
6
4
40
1
20
8
5
50
1
20
10
6
60
1
20
12
7
70
1
20
14
8
80
1
20
16
9
90
1
20
18
10
100
1
20
20
11
110
2
40
22
12
120
2
40
24
13
130
2
40
26
14
140
2
40
28
15
150
2
40
30
16
160
2
40
32
17
170
2
40
34
18
180
2
40
36
19
190
2
40
38
20
200
2
40
40
*Riflette il volume per dose giornaliera totale.
Smaltire la soluzione inutilizzata ottenuta dalla dissoluzione delle compresse entro 20 minuti.
Tabella 4: tabella per la somministrazione di 20 mg/kg al giorno nei bambini con peso corporeo fino a 20 kg
Peso (kg)
Dose totale (mg/die)
Numero di compresse da sciogliere (solo per formulazione da 100 mg)
Volume di dissoluzione (ml)
Volume di soluzione da somministrare (ml)*
2
40
1
20
8
3
60
1
20
12
4
80
1
20
16
5
100
1
20
20
6
120
2
40
24
7
140
2
40
28
8
160
2
40
32
9
180
2
40
36
10
200
2
40
40
11
220
3
60
44
12
240
3
60
48
13
260
3
60
52
14
280
3
60
56
15
300
3
60
60
16
320
4
80
64
17
340
4
80
68
18
360
4
80
72
19
380
4
80
76
20
400
4
80
80
*Riflette il volume per dose giornaliera totale.
Smaltire la soluzione inutilizzata ottenuta dalla dissoluzione delle compresse entro 20 minuti.
Per la pulizia, rimuovere lo stantuffo dal corpo della siringa per somministrazione orale. Lavare con acqua calda entrambi i componenti della siringa per somministrazione orale e il bicchiere dosatore e lasciarli asciugare all'aria. Quando la siringa per somministrazione orale è asciutta, inserire nuovamente lo stantuffo nel corpo della siringa. Conservare la siringa per somministrazione orale e il bicchiere dosatore per un successivo utilizzo.

Controindicazioni

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1.


Avvertenze speciali e precauzioni di impiego

Assunzione tramite l'alimentazione
I pazienti trattati con Kuvan devono continuare una dieta alimentare con livelli ridotti di fenilalanina e devono sottoporsi regolarmente a controlli clinici (come il monitoraggio dei livelli ...

Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito www.codifa.it

Interazioni con altri medicinali e altre forme di interazione

Sebbene la somministrazione concomitante di inibitori di diidrofolato reduttasi (ad esempio metotressato, trimetoprim) non sia stata oggetto di studio, detti medicinali possono interferire con il metabolismo della molecola BH4. Si ...

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Assumere Kuvan durante la gravidanza e l'allattamento

Posso prendere Kuvan durante la gravidanza e l'allattamento?
Gravidanza
I dati relativi all'uso di Kuvan in donne in gravidanza sono in numero limitato. Gli studi su animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti su gravidanza, sviluppo embrionale/fetale, ...

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Effetti sulla capacità di guidare veicoli e sull'uso di macchinari

Kuvan non altera o altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli o di usare macchinari.


Effetti indesiderati

Riassunto del profilo di sicurezza
Circa il 35% dei 579 pazienti di età pari o superiore ai 4 anni che hanno ricevuto il trattamento con Sapropterina Dicloridrato (da 5 a ...

Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito www.codifa.it

Sovradosaggio

Gli effetti riscontrati in conseguenza dell'assunzione di Sapropterina Dicloridrato alla dose massima raccomandata di 20 mg/kg/die sono mal di testa e capogiro. Il trattamento del sovradosaggio deve essere sintomatico. Un accorciamento dell'intervallo QT (-8,32 msec) è stato osservato in uno studio con una singola dose sovra-terapeutica di 100 mg/kg (5 volte la dose massima raccomandata); questo aspetto deve essere tenuto in considerazione nella gestione di pazienti che presentano un accorciamento dell'intervallo QT preesistente (ad es., pazienti con sindrome del QT corto familiare).


Proprietà farmacodinamiche

Categoria farmacoterapeutica: altri prodotti per l'apparato gastrointestinale e il metabolismo, prodotti vari per l'apparato gastrointestinale e il metabolismo, codice ATC: A16AX07
Meccanismo d'azione
L'iperfenilalaninemia (HPA) è diagnosticata in conseguenza di ...


Proprietà farmacocinetiche

Assorbimento
La sapropterina viene assorbita dopo la somministrazione per via orale della compressa disciolta e la concentrazione massima (Cmax) nel sangue viene raggiunta tra le 3 e le 4 ore ...


Dati preclinici di sicurezza

I dati preclinici non rivelano rischi particolari per l'uomo sulla base di studi convenzionali di safety pharmacology (SNC, vie respiratorie, sistema cardiovascolare e genito-urinario) e tossicità della riproduzione.
Un'aumentata incidenza ...


Elenco degli eccipienti

Mannitolo (E421)
Calcio idrogeno fosfato anidro
Crospovidone tipo A
Acido ascorbico (E300)
Sodio stearil fumarato
Riboflavina (E101)


Farmaci Esteri

Per conoscere i farmaci esteri che corrispondono ad Kuvan a base di Sapropterina Dicloridrato ...
Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito www.codifa.it

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