Acido Chenodeossicolico Leadiant

L'Acido Chenodesossicolico è indicato per il trattamento di errori congeniti della sintesi degli acidi biliari primari dovuti alla deficienza di sterolo 27-idrossilasi (che si presenta come xantomatosi cerebrotendinea (CTX)) in neonati, bambini e adolescenti di età compresa tra 1 mese e 18 anni e negli adulti.

Il trattamento deve essere iniziato e monitorato da medici esperti nella gestione della CTX o di errori congeniti della sintesi degli acidi biliari primari.

Durante l'inizio della terapia e l'aggiustamento della dose, i livelli sierici di colestanolo e/o degli alcoli biliari nelle urine devono essere controllati ogni 3 mesi fino a controllo metabolico e poi annualmente. Deve essere scelta la dose più bassa di Acido Chenodesossicolico in grado di ridurre efficacemente i livelli di colestanolo sierico e/o di alcoli biliari nelle urine entro i limiti normali. Deve essere monitorata anche la funzionalità epatica. Un aumento concomitante degli enzimi epatici oltre i livelli normali potrebbe indicare sovradosaggio. Dopo il periodo iniziale, colestanolo, alcoli biliari nelle urine e funzionalità epatica devono essere determinati ogni anno, come minimo, e la dose deve essere aggiustata di conseguenza. Potrebbe essere necessario eseguire indagini supplementari o più frequenti per monitorare la terapia durante i periodi di crescita rapida, malattie concomitanti e gravidanza (vedere paragrafo 4.6).

La dose iniziale negli adulti è di 750 mg/die, in tre dosi frazionate a condizione che sia sufficiente a normalizzare il colestanolo sierico e/o gli alcoli biliari nelle urine. La dose giornaliera può essere aumentata successivamente in incrementi di 250 mg fino a un massimo di 1000 mg/die se il colestanolo sierico e/o gli alcoli biliari nelle urine rimangono elevati.

La dose iniziale nei bambini è 5 mg/kg/die in tre dosi frazionate. Se la dose calcolata non è un multiplo di 250 mg, deve essere scelta la dose più vicina inferiore alla dose massima di 15 mg/kg/die, a condizione che sia sufficiente a normalizzare il colestanolo sierico e/o gli alcoli biliari nelle urine.

La sicurezza e l'efficacia nei neonati di età inferiore a un mese non è stata stabilita. Sono disponibili dati di sicurezza limitati (vedere paragrafo 4.8).

Pazienti anziani (≥ 65 anni)

L'aggiustamento della dose non è necessario.

Non ci sono dati disponibili per i pazienti con insufficienza renale. Tuttavia, questi pazienti devono essere attentamente monitorati e la dose deve essere titolata singolarmente.

Non ci sono dati disponibili per i pazienti con insufficienza epatica. Tuttavia, questi pazienti devono essere attentamente monitorati e la dose deve essere titolata singolarmente.

Le capsule di acido chenodesossicolico possono essere assunte indipendentemente dal cibo. Le capsule rigide devono essere assunte intere con acqua sufficiente all'incirca alla stessa ora ogni giorno. Per i neonati e i bambini che non possono deglutire le capsule, queste possono essere aperte con attenzione e il loro contenuto può essere aggiunto a una soluzione di bicarbonato di sodio 8,4%, vedere paragrafo 6.6.

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1.

L'Acido Chenodesossicolico non altera o altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari.

Il danno potenziale da sovradosaggio è considerato estremamente basso, poichè l'accumulo di Acido Chenodesossicolico è improbabile grazie a un meccanismo endogeno efficiente di eliminazione ed escrezione.