Galafold

    Ultimo aggiornamento: 21/06/2023

    Cos'è Galafold?

    Galafold è un farmaco a base del principio attivo Migalastat Cloridrato, appartenente alla categoria degli Farmaci per il trattamento della malattia di Fabry e nello specifico Prodotti vari dell'apparato gastrointestinale e metabolismo. E' commercializzato in Italia dall'azienda Amicus Therapeutics S.r.l..

    Galafold può essere prescritto con Ricetta RRL - medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti.

    Confezioni

    Galafold 123 mg 14 capsule rigide

    Informazioni commerciali sulla prescrizione

    Titolare: Amicus Therapeutics Europe Limited
    Concessionario: Amicus Therapeutics S.r.l.
    Ricetta: RRL - medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti
    Classe: A
    Principio attivo: Migalastat Cloridrato
    Gruppo terapeutico: Farmaci per il trattamento della malattia di Fabry
    ATC: A16AX14 - Migalastat
    Forma farmaceutica: capsula


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    Indicazioni

    Perché si usa Galafold? A cosa serve?
    Galafold è indicato per il trattamento a lungo termine negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 12 anni, con una diagnosi accertata di malattia di Fabry (carenza dell'α-galattosidasi A) e caratterizzati da una mutazione suscettibile (vedere le tabelle del paragrafo 5.1).

    Posologia

    Come usare Galafold: Posologia
    Il trattamento con Galafold deve essere iniziato e monitorato da medici specialisti con esperienza nella diagnosi e nel trattamento della malattia di Fabry.Galafold non è indicato per l'uso concomitante con la terapia enzimatica sostitutiva (vedere paragrafo 4.4).
    Posologia
    Il regime posologico raccomandato è di migalastat 123 mg (1 capsula) a giorni alterni e alla stessa ora.
    Dose dimenticata
    Galafold non deve essere assunto per due giorni consecutivi. Se la dose viene completamente dimenticata nel giorno di somministrazione, il paziente dovrà assumere la dose dimenticata di Galafold solo se sono trascorse al massimo 12 ore dal normale orario di assunzione della dose. Se sono trascorse più di 12 ore, il paziente deve riprendere l'assunzione di Galafold nel giorno e all'ora di assunzione successivi, in base al programma di assunzione a giorni alterni.
    Popolazioni speciali
    Popolazione anziana
    Non è necessario un aggiustamento della dose in base all'età (vedere paragrafo 5.2).
    Compromissione renale
    L'uso di Galafold non è raccomandato in pazienti con malattia di Fabry che hanno un GFR (tasso di filtrazione glomerulare) stimato inferiore a 30 mL/min/1,73 m2 (vedere paragrafo 5.2).
    Compromissione epatica
    Non è necessario un aggiustamento della dose di Galafold in pazienti con compromissione epatica (vedere paragrafo 5.2).
    Popolazione pediatrica
    Adolescenti di età ≥ 12 e < 18 e con peso ≥ 45 kg
    Migalastat 123 mg (1 capsula) assunto a giorni alterni alla stessa ora del giorno (vedere paragrafo 5.2).
    Bambini di età <12 anni
    La sicurezza e l'efficacia di Galafold nei bambini di età inferiore a 12 anni non è stata ancora stabilita. Non ci sono dati disponibili.
    Modo di somministrazione
    Per uso orale.
    L'esposizione a Galafold, in caso di assunzione con il cibo, diminuisce di circa il 40% e, in caso di assunzione con il caffè, diminuisce del 60% (vedere paragrafo 4.5 e 5.2). Almeno 2 ore prima e 2 ore dopo l'assunzione di Galafold non si devono consumare alimenti, né caffeina, in modo da restare a digiuno per almeno 4 ore (vedere paragrafo 4.5).
    Durante le 4 ore di digiuno è possibile consumare acqua (naturale, aromatizzata, zuccherata), succhi di frutta senza polpa e bevande gassate prive di caffeina.
    Per garantire benefici ottimali per il paziente, Galafold deve essere assunto a giorni alterni alla stessa ora.
    Le capsule devono essere deglutite intere. Le capsule non devono essere divise, frantumate o masticate.

    Controindicazioni

    Quando non dev'essere usato Galafold
    Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1.

    Avvertenze speciali e precauzioni di impiego

    Cosa serve sapere prima di prendere Galafold
    Nei pazienti che hanno iniziato o che sono passati alla terapia con migalastat si consiglia di monitorare periodicamente la funzione renale, i parametri ecocardiografici e i marker biochimici (ogni 6 mesi). In caso di deterioramento clinico significativo è necessario eseguire ulteriori valutazioni cliniche oppure considerare la sospensione del trattamento con Galafold.
    Galafold non è indicato in pazienti con mutazioni non suscettibili (vedere paragrafo 5.1).
    Non è stata riscontrata una riduzione della proteinuria in pazienti trattati con Galafold. L'uso di Galafold non è raccomandato in pazienti con severa insufficienza renale, definita da un tasso di filtrazione glomerulare stimato inferiore a 30 mL/min/1,73m2 (vedere paragrafo 5.2).
    Dati limitati suggeriscono che la somministrazione concomitante di una dose singola di migalastat e di una infusione della terapia enzimatica sostitutiva standard accresca l'esposizione all'agalsidasi fino a 5 volte. Questo studio indica inoltre che l'agalsidasi non ha alcun effetto sulla farmacocinetica di migalastat. L'uso concomitante di Galafold con la terapia enzimatica sostitutiva non è indicato.
    Popolazione pediatrica
    Le capsule di migalastat 123 mg non sono indicate per bambini (≥ 12 anni) con peso corporeo inferiore a 45 kg (vedere paragrafo 5.2).

    Interazioni con altri medicinali e altre forme di interazione

    Quali farmaci o alimenti possono modificare l'effetto di Galafold
    Dati in vitro suggeriscono che migalastat non è un induttore di CYP1A2, 2B6 o 3A4. Inoltre, migalastat non è un inibitore o un substrato di CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 o 3A4/5. Migalastat non è un substrato per MDR1 o BCRP né un inibitore dei trasportatori di efflusso umani BCRP, MDR1 o BSEP. In aggiunta, migalastat non è un substrato per MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3 o OCT2 né è un inibitore dei trasportatori di captazione umani OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 o MATE2-K.
    Effetto di altri medicinali su migalastat
    La co-somministrazione di migalastat con caffeina diminuisce l'esposizione sistemica di migalastat (AUC e Cmax) che può ridurre l'efficacia di Galafold (vedere paragrafo 5.2). Evitare la co-somministrazione di Galafold con caffeina almeno 2 ore prima e 2 ore dopo l'assunzione di Galafold (vedere paragrafo 4.2).

    Fertilità, gravidanza e allattamento

    Donne in età fertile/contraccezione per gli uomini e le donne
    Galafold non è raccomandato in donne in età fertile che non usano misure contraccettive.
    Gravidanza
    I dati relativi all'uso di Galafold in donne in gravidanza sono limitati. Nei conigli è stata riscontrata tossicità per lo sviluppo solo a dosi tossiche per la madre (vedere paragrafo 5.3). Galafold non è raccomandato durante la gravidanza.
    Allattamento
    Non è noto se Galafold sia secreto nel latte materno umano. Tuttavia, si è visto che migalastat viene escreto nel latte materno dei ratti. Di conseguenza, non si esclude il rischio di esposizione a migalastat del neonato durante l'allattamento con latte materno. Si deve decidere se interrompere l'allattamento con latte materno o interrompere la terapia con Galafold, tenendo in considerazione il beneficio dell'allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.
    Fertilità
    Gli effetti di Galafold sulla fertilità nell'uomo non sono stati studiati. Nei ratti maschi un'infertilità transitoria e completamente reversibile è stata associata al trattamento con migalastat a tutte le dosi valutate. È stata riscontrata la completa reversibilità dopo 4 settimane dalla sospensione della dose. Simili conclusioni sono state osservate in fase pre-clinica, in seguito a trattamento con altri iminozuccheri (vedere paragrafo 5.3). Migalastat non ha avuto effetti sulla fertilità dei ratti femmine.

    Effetti sulla capacità di guidare veicoli e sull'uso di macchinari

    Galafold non altera o altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli o di usare macchinari.

    Effetti indesiderati

    Quali sono gli effetti collaterali di Galafold
    Riassunto del profilo di sicurezza
    La reazione avversa più comune era la cefalea, che è stata riscontrata in circa il 10% dei pazienti che hanno ricevuto Galafold.
    Tabella delle reazioni avverse
    Le frequenze sono definite in base ai seguenti parametri: molto comune (≥1/10), comune (da ≥1/100 a <1/10), non comune (da ≥1/1 000 a <1/100), raro (da ≥1/10 000 a <1/1 000), molto raro (<1/10 000) e non noto (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili). Per ogni gruppo di frequenza, le reazioni avverse sono presentate in ordine decrescente di frequenza, secondo la classificazione per sistemi e organi.
    Tabella 1: Reazioni avverse segnalate con Galafold
    Classificazione per sistemi e organi
    Molto comune
    Comune
    Disturbi psichiatrici
     
    Depressione
    Patologie del sistema nervoso
    Cefalea
    Parestesia
    Capogiri
    Ipoestesia
    Patologie dell'orecchio e del labirinto
     
    Vertigini
    Patologie cardiache
     
    Palpitazioni
    Patologie respiratorie, toraciche e mediastiniche
     
    Dispnea
    Epistassi
    Patologie gastrointestinali
     
    Diarrea
    Nausea
    Dolore addominale
    Stipsi
    Bocca secca
    Bisogno urgente di evacuazione
    Dispepsia
    Patologie della cute e del tessuto sottocutaneo
     
    Eruzione cutanea
    Prurito
    Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo
     
    Spasmi muscolari
    Mialgia
    Torcicollo
    Dolore a un arto
    Patologie renali e urinarie
     
    Proteinuria
    Patologie generali e condizioni relative alla sede di somministrazione
     
    Stanchezza
    Dolore
    Esami diagnostici
     
    Creatinfosfochinasi ematica aumentata
    Peso aumentato
    Popolazione adolescente
    La valutazione di sicurezza nei 21 adolescenti (età da 12 a < 18 anni e con peso ≥ 45 kg) si basa sui dati di sicurezza a 1 anno dalla sperimentazione in aperto AT1001-020 in cui i soggetti hanno ricevuto lo stesso regime posologico degli adulti (vedere paragrafo 5.2). Nelle reazioni avverse tra soggetti adolescenti e adulti, non sono state osservate differenze specifiche correlate all'età. Sulla base di tali dati, si prevede che la frequenza, la tipologia e la severità delle reazioni avverse negli adolescenti si siano le stesse degli adulti.
    Segnalazione delle reazioni avverse sospette
    La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l'autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato all'indirizzo https://www.aifa.gov.it/content/segnalazioni-reazioni-avverse

    Sovradosaggio

    Cosa fare se avete preso una dose eccessiva di Galafold
    In caso di sovradosaggio, si raccomanda un'assistenza medica generale. La cefalea e i capogiri erano le reazioni avverse più comuni riportate con dosi di Galafold fino a 1250 mg e 2000 mg, rispettivamente.

    Scadenza

    4 anni

    Conservazione

    Questo medicinale non richiede condizioni di conservazione a particolari temperature. Conservare nella confezione originale per proteggere il medicinale dall'umidità.

    Foglietto Illustrativo

    Fonti Ufficiali


    Servizi Avanzati


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