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UniversitÓ degli Studi di MilanoFederazione Ordini Farmacisti Italiani
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Zolgensma

Novartis Farma S.p.A.
Ultimo aggiornamento: 20/12/2021




Cos'Ŕ Zolgensma?

Zolgensma Ŕ un farmaco a base del principio attivo Onasemnogene Abeparvovec, appartenente alla categoria degli farmaci per il trattamento delle malattie neuromuscolari e nello specifico Altri farmaci per le affezioni del sistema muscolo-scheletrico. E' commercializzato in Italia dall'azienda Novartis Farma S.p.A..

Zolgensma pu˛ essere prescritto con Ricetta OSP - medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, utilizzabili esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile.

Confezioni

Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 3 fl,ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 1 fl.no da 5,5 ml + 10 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 1 fl.no da 5,5 ml + 11 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 1 fl.no da 5,5 ml + 12 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 1 fl.no da 5,5 ml + 13 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 1 fl.no da 5,5 ml + 2 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 1 fl.no da 5,5 ml + 3 fl,ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 1 fl.no da 5,5 ml + 3 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 1 fl.no da 5,5 ml + 4 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 1 fl.no da 5,5 ml + 6 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 1 fl.no da 5,5 ml + 7 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 1 fl.no da 5,5 ml + 8 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 1 fl.no da 5,5 ml + 9 fl,ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 10 flaconcini 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 11 flaconcini 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 12 flaconcini 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 13 flaconcini 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 14 flaconcini 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 2 fl.ni da 5,5 ml + 1 fl.no da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 2 fl.ni da 5,5 ml + 10 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 2 fl.ni da 5,5 ml + 11 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 2 fl.ni da 5,5 ml + 12 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 2 fl.ni da 5,5 ml + 2 fl,ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 2 fl.ni da 5,5 ml + 3 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 2 fl.ni da 5,5 ml + 4 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 2 fl.ni da 5,5 ml + 5 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 2 fl.ni da 5,5 ml + 6 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 2 fl.ni da 5,5 ml + 7 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 2 fl.ni da 5,5 ml + 8 fl,ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 2 fl.ni da 5,5 ml + 9 fl,ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 5 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 6 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 7 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 8 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluz. per infusione 9 fl.ni da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione 2 flaconcini da 8,3 ml
Zolgensma 2x10^13 genomi vettoriali/ml soluzione per infusione 4 flaconcini da 8,3 ml

Informazioni commerciali sulla prescrizione

Titolare: Novartis Gene Therapies EU Limited
Concessionario: Novartis Farma S.p.A.
Ricetta: OSP - medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, utilizzabili esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile
Classe: H
Principio attivo: Onasemnogene Abeparvovec
Gruppo terapeutico: farmaci per il trattamento delle malattie neuromuscolari
Forma farmaceutica: soluzione

Indicazioni

Zolgensma è indicato per il trattamento di:
  • pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA tipo 1, oppure
  • pazienti con SMA 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 3 copie del gene SMN2.

Posologia

Il trattamento deve essere avviato e somministrato in centri clinici e supervisionato da un medico esperto nella gestione di pazienti con SMA.
Prima di somministrare Onasemnogene Abeparvovec occorre effettuare esami di laboratorio al basale che comprendono:
 
  • test degli anticorpi AAV9 mediante un test appropriatamente validato,
  • funzionalità epatica: alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) e bilirubina totale,
  • creatinina,
  • emocromo completo (inclusi emoglobina e conta piastrinica), e
  • troponina I.
Nel definire la tempistica del trattamento con onasemnogene abeparvovec si devono valutare la necessità di un attento monitoraggio della funzionalità epatica, della conta piastrinica e della troponina I dopo la somministrazione e la necessità di un trattamento corticosteroide (vedere paragrafo 4.4).
Nel caso di infezioni attive acute o croniche non controllate, il trattamento deve essere rinviato fino alla risoluzione o al controllo dell'infezione (vedere i sottoparagrafi 4.2 e 4.4 sul regime immunomodulante).
Posologia
Solo per infusione endovenosa di una singola dose.
I pazienti riceveranno una dose di 1,1 x 1014 vg/kg nominale di onasemnogene abeparvovec. Il volume totale è determinato in base al peso corporeo del paziente.
Nella tabella 1 è riportato il dosaggio raccomandato per pazienti con peso compreso tra 2,6 kg e 21,0 kg.
Tabella 1 Dosaggio raccomandato in funzione del peso corporeo del paziente
Intervallo di peso del paziente (kg)
Dose (vg)
Volume totale della dose a (mL)
2,6-3,0
3,3 × 1014
16,5
3,1-3,5
3,9 × 1014
19,3
3,6-4,0
4,4 × 1014
22,0
4,1-4,5
5,0 × 1014
24,8
4,6-5,0
5,5 × 1014
27,5
5,1-5,5
6,1 × 1014
30,3
5,6-6,0
6,6 × 1014
33,0
6,1-6,5
7,2 × 1014
35,8
6,6-7,0
7,7 × 1014
38,5
7,1-7,5
8,3 × 1014
41,3
7,6-8,0
8,8 × 1014
44,0
8,1-8,5
9,4 × 1014
46,8
8,6-9,0
9,9 × 1014
49,5
9,1-9,5
1,05 × 1015
52,3
9,6-10,0
1,10 × 1015
55,0
10,1-10,5
1,16 × 1015
57,8
10,6-11,0
1,21 × 1015
60,5
11,1-11,5
1,27 × 1015
63,3
11,6-12,0
1,32 × 1015
66,0
12,1-12,5
1,38 × 1015
68,8
12,6-13,0
1,43 × 1015
71,5
13,1-13,5
1,49 × 1015
74,3
13,6-14,0
1,54 × 1015
77,0
14,1-14,5
1,60 × 1015
79,8
14,6-15,0
1,65 × 1015
82,5
15,1-15,5
1,71 × 1015
85,3
15,6-16,0
1,76 × 1015
88,0
16,1-16,5
1,82 × 1015
90,8
16,6-17,0
1,87 × 1015
93,5
17,1-17,5
1,93 × 1015
96,3
17,6-18,0
1,98 × 1015
99,0
18,1-18,5
2,04 × 1015
101,8
18,6-19,0
2,09 × 1015
104,5
19,1-19,5
2,15 × 1015
107,3
19,6-20,0
2,20 × 1015
110,0
20,1-20,5
2,26 × 1015
112,8
20,6-21,0
2,31 × 1015
115,5
NOTA: il numero di flaconcini per kit e il numero di kit necessario variano in funzione del peso. Il volume della dose è calcolato utilizzando il limite superiore dell'intervallo di peso del paziente.
Regime immunomodulante
Dopo la somministrazione di onasemnogene abeparvovec si verifica una risposta immunitaria al capside AAV9 (vedere paragrafo 4.4). Ciò può portare ad aumenti delle aminotransferasi epatiche, aumenti della troponina I o riduzioni delle conte piastriniche (vedere paragrafi 4.4 e 4.8). Per attenuare la risposta immunitaria, si raccomanda l'immunomodulazione con corticosteroidi. Laddove possibile, la schedula vaccinale del paziente deve essere aggiustata in funzione della somministrazione concomitante di corticosteroidi prima e dopo l'infusione di onasemnogene abeparvovec (vedere paragrafo 4.5).
Prima dell'inizio del regime immunomodulante e della somministrazione di onasemnogene abeparvovec, si devono controllare i sintomi di malattia infettiva attiva di qualunque natura.
Si raccomanda di iniziare un regime immunomodulante a partire da 24 ore prima dell'infusione di onasemnogene abeparvovec secondo quanto riportato nel programma sottostante (vedere Tabella 2). Le deviazioni da queste raccomandazioni sono a discrezione del medico curante (vedere paragrafo 4.4).
Tabella 2 Regime immunomodulante pre- e post-infusione
Pre-infusione
24 ore prima di onasemnogene abeparvovec
Prednisolone per via orale 1 mg/kg/die (o equivalente se viene utilizzato un altro corticosteroide)
Post-infusione
30 giorni (incluso il giorno di somministrazione di onasemnogene abeparvovec)
Prednisolone per via orale 1 mg/kg/die (o equivalente se viene utilizzato un altro corticosteroide)
Seguito da 28 giorni:
per pazienti con risultati nella norma (esame clinico e bilirubina totale nella norma e con valori di ALT e AST entrambi inferiori a 2 × il limite superiore della norma (ULN)) al termine del periodo di 30 giorni:
oppure
per pazienti con anomalie della funzionalità epatica al termine del periodo di 30 giorni: continuare fino a portare i valori di AST e ALT al di sotto di 2 × ULN e tutte le altre valutazioni nel range della norma, con successiva riduzione a scalare fino all'interruzione nell'arco di 28 giorni o più se necessario.
I corticosteroidi per via sistemica devono essere ridotti gradualmente a scalare.
Riduzione a scalare fino all'interruzione di prednisolone (o equivalente se viene utilizzato un altro corticosteroide), ad esempio, 2 settimane a 0,5 mg/kg/giorno, quindi 2 settimane a 0,25 mg/kg/giorno di prednisolone orale
Corticosteroidi per via sistemica (equivalenti a 1 mg/kg/die di prednisolone orale)
I corticosteroidi per via sistemica devono essere ridotti gradualmente a scalare.
Il monitoraggio della funzionalità epatica deve essere effettuato per almeno 3 mesi dopo l'infusione di onasemnogene abeparvovec (vedere paragrafo 4.4)
Un gastroenterologo o epatologo pediatrici devono essere consultati se i pazienti non rispondono adeguatamente all'equivalente di 1 mg/kg/die di prednisolone orale (vedere paragrafo 4.4). Se la terapia con corticosteroidi per via orale non viene tollerata può essere considerata una terapia con corticosteroidi per via endovenosa secondo indicazione clinica.
Se il medico usa un corticosteroide diverso da prednisolone, vanno adottate considerazioni ed un approccio simili per ridurre correttamente la dose dopo 30 giorni.
Popolazioni speciali
Compromissione renale
La sicurezza e l'efficacia di onasemnogene abeparvovec in pazienti con compromissione renale non sono state stabilite e la terapia con onasemnogene abeparvovec deve essere valutata attentamente. Non vanno presi in considerazione aggiustamenti della dose.
Compromissione epatica
Pazienti con ALT, AST, o livelli di bilirubina totale (tranne che a causa di ittero neonatale) >2 × ULN non sono stati studiati negli studi clinici con onasemnogene abeparvovec. La terapia con onasemnogene abeparvovec deve essere valutata attentamente nei pazienti con compromissione epatica (vedere paragrafi 4.4 e 4.8). Non vanno presi in considerazione aggiustamenti della dose.
Genotipo 0SMN1/1SMN2
Non vanno presi in considerazione aggiustamenti della dose nei pazienti con mutazione biallelica del gene SMN1 e una sola copia di SMN2 (vedere paragrafo 5.1).
Anticorpi anti-AAV9
Non vanno presi in considerazione aggiustamenti della dose nei pazienti con titoli anticorpali anti-AAV9 superiori a 1:50 al basale (vedere paragrafo 4.4).
Popolazione pediatrica
La sicurezza e l'efficacia di onasemnogene abeparvovec in neonati prematuri, prima del raggiungimento dell'età gestazionale a termine, non sono state stabilite. Non ci sono dati disponibili. La somministrazione di onasemnogene abeparvovec deve essere valutata attentamente perché il trattamento concomitante con corticosteroidi può avere conseguenze avverse sullo sviluppo neurologico.
L'esperienza nei pazienti di età pari o superiore a 2 anni o con peso corporeo superiore a 13,5 kg è limitata. La sicurezza e l'efficacia di onasemnogene abeparvovec in questi pazienti non sono state stabilite. I dati al momento disponibili sono riportati al paragrafo 5.1. Non vanno presi in considerazione aggiustamenti della dose (vedere Tabella 1).
Modo di somministrazione
Per uso endovenoso.
Onasemnogene abeparvovec è somministrato in un'unica dose mediante infusione endovenosa. Deve essere somministrato tramite una pompa a siringa in una singola infusione endovenosa lenta, nell'arco di circa 60 minuti. Non deve essere somministrato in infusione endovenosa rapida o bolo endovenoso.
Si raccomanda l'inserimento di un catetere secondario (“di riserva“) nell'eventualità di un blocco del catetere primario. Una volta completata l'infusione, la linea deve essere lavata con una soluzione iniettabile a base di cloruro di sodio 9 mg/mL (0,9%).
Precauzioni da osservare prima della manipolazione o della somministrazione del medicinale
Questo medicinale contiene un organismo geneticamente modificato. Gli operatori sanitari devono quindi prendere opportune precauzioni (uso di guanti, occhiali di sicurezza, camice da laboratorio con maniche) durante la manipolazione o la somministrazione del prodotto (vedere paragrafo 6.6).
Per le istruzioni dettagliate sulla preparazione, sulla manipolazione, sull'esposizione accidentale e sullo smaltimento (inclusa la corretta gestione dei rifiuti corporei) di onasemnogene abeparvovec, vedere paragrafo 6.6.

Controindicazioni

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1.


Avvertenze speciali e precauzioni di impiego

Tracciabilità
Al fine di migliorare la tracciabilità dei medicinali biologici, il nome e il numero di lotto del medicinale somministrato devono essere chiaramente registrati.
Immunità pre-esistente a AAV9
La formazione ...

Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito www.codifa.it

Interazioni con altri medicinali e altre forme di interazione

Non sono stati effettuati studi d'interazione.
L'esperienza con l'uso di onasemnogene abeparvovec in pazienti che ricevono medicinali epatotossici o che usano sostanze epatotossiche è limitata. La sicurezza di onasemnogene abeparvovec ...

Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito www.codifa.it

Assumere Zolgensma durante la gravidanza e l'allattamento

Posso prendere Zolgensma durante la gravidanza e l'allattamento?
Non sono disponibili dati relativi all'uomo sull'uso durante la gravidanza o l'allattamento e non sono stati effettuati studi sulla fertilità o sulla riproduzione negli animali.
...

Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito www.codifa.it

Effetti sulla capacitÓádi guidare veicoli e sull'uso di macchinari

Onasemnogene Abeparvovec non altera o altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari.


Effetti indesiderati

Riassunto del profilo di sicurezza
La sicurezza di Onasemnogene Abeparvovec è stata valutata in 99 pazienti che hanno ricevuto onasemnogene abeparvovec alla dose raccomandata (1,1 x 1014 vg/kg) in 5 ...

Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito www.codifa.it

Sovradosaggio

Non sono disponibili dati di studi clinici sul sovradosaggio di Onasemnogene Abeparvovec. Si consigliano l'aggiustamento della dose di prednisolone, un'attenta osservazione clinica e uno stretto monitoraggio dei parametri di laboratorio (compresi i parametri ematochimici ed ematologici) per la risposta immunitaria sistemica (vedere paragrafo 4.4).


ProprietÓ farmacodinamiche

Categoria farmacoterapeutica: altri farmaci per patologie del sistema muscoloscheletrico, codice ATC: M09AX09
Meccanismo d'azione
Onasemnogene Abeparvovec è una terapia genica progettata per introdurre una copia funzionale del gene di sopravvivenza ...


ProprietÓ farmacocinetiche

Sono stati effettuati studi di disseminazione del vettore Onasemnogene Abeparvovec che valutano la quantità di vettore eliminata dall'organismo attraverso saliva, urine e feci.
Onasemnogene abeparvovec è risultato rilevabile in campioni ...


Dati preclinici di sicurezza

Dopo la somministrazione endovenosa in topi in età neonatale, il vettore e il transgene sono risultati ampiamente distribuiti, con la massima espressione generalmente osservata nel cuore e nel fegato e ...


Elenco degli eccipienti

Trometamina
Cloruro di magnesio
Cloruro di sodio
Poloxamer 188
Acido cloridrico (per la regolazione del pH)
Acqua per preparazioni iniettabili


Farmaci Esteri

Per conoscere i farmaci esteri che corrispondono ad Zolgensma a base di Onasemnogene Abeparvovec ...
Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito www.codifa.it

Fonti Ufficiali



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